Ein Medikament der Basler Polyneuron Pharmaceuticals AG hat laut einer Medienmitteilung von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA den Status als Orphan Drug für seltene Krankheiten erhalten. Dies hilft Pharmaunternehmen dabei, Arzneimittel zu entwickeln, denen nur ein winziger Nischenmarkt zur Verfügung steht.

Das von Polyneuron entwickelte Medikament namens PN-1007 wurde für die Behandlung der Autoimmunkrankheit Anti-MAG-Neuropathie entwickelt. Im Krankheitsverlauf werden die peripheren Nerven zunehmend geschädigt. Das kann zu körperlichen Behinderungen führen. Bislang gibt es dafür keine zugelassene Behandlung. PN-1007 neutralisiert die dafür verantwortlichen Autoantikörper.

Von der Europäischen Union wurde PN-1007 bereits im Jahr 2017 der Orphan Drug-Status zuerkannt. Gesundheitsbehörden fördern dabei die Entwicklung solcher Medikamente mit Steuererleichterungen und Gebührennachlässen, etwa bei der klinischen Erprobung. Zudem werden Forschungsmittel und langjährige Marktexklusivität gewährt. In der EU sind dies zehn, in den USA sieben Jahre.

Polyneuron hat im März dieses Jahres in einer Finanzierungsrunde 22,5 Millionen Franken für seine erste klinische Studie mit dem Wirkstoff eingenommen.

„Der Erhalt des Orphan Drug-Status in den USA stellt eine zusätzliche Validierung der Entwicklung von PN-1007 als Behandlung der Anti-MAG-Neuropathie dar“, erklärt Dr. Ruben Herrendorff, CEO und Mitbegründer von Polyneuron. Kürzlich im „Journal of Neurochemistry“ veröffentlichte Daten untermauerten dies. „Wir freuen uns nun darauf, PN-1007 an Patienten zu evaluieren, wenn in diesem Jahr unsere Phase-I/II-Studie beginnt.“

Polyneuron hat seinen Sitz im Technologiepark Basel. Das Unternehmen wurde auch im Rahmen von BaseLaunch unterstützt, dem Healthcare-Accelerator von Basel Area Business & Innovation, der Agentur für Standortpromotion und Innovationsförderung.